به نقل از دیجیتاتو، گروهی از بیماران مبتلا به نوعی سرطان خون که تاکنون درمان قطعی برای آن وجود نداشته، اکنون پس از دریافت یک ژن درمانی نوآورانه و بی سابقه، بدون نشانه های بیماری زندگی می کنند.

الیسا تِیپلی (Alyssa Tapley)، دختر 16 ساله، اولین بیماری بود که حدود سه سال پیش این درمان آزمایشی را برای مقابله با نوعی لوکمیا بسیار تهاجمی دریافت کرد. طبق گزارش های موجود، او اکنون با بدنی سالم و بدون بیماری به زندگی ادامه می دهد.

نتایج کارآزمایی های بالینی که در بیمارستان Great Ormond Street و بیمارستان King's College لندن روی هشت کودک و دو بزرگسال دیگر نیز نشان می دهد که دوسوم بیماران تا سه سال پس از درمان، بدون بازگشت نشانه های بیماری زندگی کرده اند.

بیماران حاضر در این مطالعه به نوع نادری از سرطان خون مبتلا بودند که لوکمیا لنفوبلاستیک حاد T-cell نام دارد. این بیماری بر اثر رشد خارج از کنترل سلول های T در سیستم ایمنی ایجاد می شود.

تیم پزشکی یک روش آزمایشی را به کار گرفته که در آن سلول های T از یک اهداکننده، به سلول هایی با قابلیت مبارزه با سرطان تبدیل می شوند. این تکنیک با نام BE-CAR7، ابزار ویرایشگر فوق العاده دقیقی است که امکان تغییر تک حرف های ژنتیکی را فراهم می کند. به گفته محققان، ایجاد تنها یک تغییر کوچک می تواند عملکرد ژن را دگرگون کند.الیسا تِیپلی

محققان 3 نوع ویرایش ژنتیکی مستقل را روی سلول های T اهداکننده انجام داده اند. این تغییرات باعث شده سلول ها به صورت یک درمان آماده مصرف مورد استفاده قرار گیرند و برخلاف پیوندهای سنتی، نیازی به تطابق با بیمار نداشته باشند. همچنین این سلول ها به گونه ای برنامه ریزی شده اند که تمامی سلول های T بیمار را نابود کنند. اگر این سلول ها طی چهار هفته از بدن پاک سازی می شدند، بیماران می توانستند برای بازسازی سیستم ایمنی خود، پیوند مغز استخوان دریافت کنند.

براساس نتایج منتشرشده، حدود 82 درصد بیماران پس از ورود به این کارآزمایی وارد مرحله بهبود بسیار عمیق شدند و توانسته اند پیوند سلول بنیادی دریافت کنند. 64 درصد نیز عاری از بیماری باقی مانده اند.

همچنین خیریه بیمارستان Great Ormond Street قصد دارد هزینه درمان 10 بیمار دیگر را تأمین کند. دکتر راب چیسا ، محقق این مطالعه و متخصص پیوند مغز استخوان، می گوید:

هرچند اکثر کودکان مبتلا به سرطان خون T-cell به درمان های معمول پاسخ خوبی می دهند، اما حدود 20 درصد از آنها اینطور نیستند. این گروه به شدت نیازمند گزینه های بهتر هستند و نتایج این پژوهش امید تازه ای برای آینده ایجاد می کند.